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地中海贫血基因治疗获FDA突破性疗法认证(把坏基因换掉)

美国时间2015年2月3日,BLUEBIRD公司正式宣布,他们的LentiGlobin BB305被美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定:治疗地中海贫血病的基因治疗。
过去几个月,FDA已经授予三个基因治疗突破性药物资格(Breakthrough Therapy Designation),现在是一个靶点对应一种罕见病,几千种罕见病在逐个评价,会有几十个乃至上百个基因治疗药物和技术不停地出现。整个基因治疗行业处于沸腾和被不停跳出的好消息包围中。
β地中海贫血(地贫)是一种常见的单基因遗传病,致使β珠蛋白合成减少或完全不能合成,从而导致过剩的不稳定的α链形成。大多数重型β地贫都要靠输血维持生命,一方面给家庭和社会带来巨大的经济负担,另一方面长期输血不能根本治愈患者,并造成一系列与输血有关的疾病,最终威胁患者的生命,很久以来,人们寄希望于基因治疗已经很多年。Bluebird 的LentiGlobin BB305进入快速通道,给广大患者带来了希望。
该疗法的简要治疗原理:为通过一种病毒,在病人体外,把正确的基因通过一种名称叫Lentiviral的病毒,用病毒把正确的基因替换掉病人本来就有的坏掉基因。Bluebird公司通过Lentiviral病毒用正确的把天生的坏掉的基因在病人的造血干细胞中替换掉,替换以后,再输入病人体内,然后,病人的这个血液病就好了。

备注:突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)
FDA(美国国家药监局)设计突破性疗法认定的目的在于加速创新药物的研发,主要针对严重威胁生命的药物的研发。Breakthroughtherapy designation需要初步的数据支持:这个新药可以极大程度的提高病人的状况。这个是新药审批的快速通道。

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